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该疾病临床表现多样，手脚肢端的灼烧样疼痛是法布雷病常见的首发症状，甚至有女性患者形容“比生孩子还要痛”，此外，患者常自幼出现少汗或无汗，不耐热，症状严重时甚至无法正常生活。法布雷病患者如得不到及时、有效的治疗，随着疾病的进展患者的肾脏、心脏、中枢神经系统等重要器官会产生严重的功能损害造成病变并危及生命。
作为国内首个获批的法布雷病特效药，法布赞填补了国内法布雷病特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求，法布赞治疗可长期稳定法布雷病患者肾、心、脑血管功能，减轻疼痛、改善生存质量，使法布雷病患者回归正常生活成为可能。
2020年4月29日，同济大学附属上海肺科医院周彩存教授为患者开具了泰圣奇（阿替利珠单抗）的全国首张处方，标志着作为目前中国唯一一个用于一线治疗广泛期小细胞肺癌的肿瘤免疫创新药物的泰圣奇（阿替利珠单抗）在国内获批不到3个月即正式落地。
据了解，2月13日获中国国家药品监督管理局正式批准的泰圣奇（阿替利珠单抗）联合化疗是目前中国唯一一个获批用于一线治疗广泛期小细胞肺癌的肿瘤免疫疗法，标志着中国的小细胞肺癌迈入崭新的免疫治疗时代。
泰圣奇（阿替利珠单抗）是罗氏自主研发的用于肿瘤免疫治疗的创新单克隆抗体。与专门针对PD-1的肿瘤免疫疗法不同，泰圣奇（阿替利珠单抗）通过和肿瘤细胞表面以及肿瘤浸润免疫细胞表面的PD-L1蛋白结合，不但可以阻碍PD-L1与PD-1受体的结合，还可以阻止PD-L1和B7.1受体结合，既帮助人体免疫系统识别肿瘤细胞，又可以进一步激活人体免疫系统T细胞攻击肿瘤细胞。
4月27日，诺华宣布针对黑色素瘤的双靶治疗药物甲磺酸达拉非尼胶囊（泰菲乐）和曲美替尼片（迈吉宁）在北京大学肿瘤医院开出中国的首张处方，同时在全国37个城市全面铺货。
黑色素瘤源于黑色素细胞的恶变，除宿主因素外，目前认为黑色素瘤可能与环境因素如紫外线照射，长期慢性损伤和不恰当处理等有关。我国黑色素瘤每年新发病例在2万例左右，肢端、黏膜型黑色素瘤是我国的常见的临床亚型。
中国黑色素瘤治疗领域的学术带头人、北京大学肿瘤医院副院长郭军教授表示：“BRAF基因突变是黑色素瘤发生发展的驱动基因突变，有了它，黑色素瘤的发展速度会非常快。过去化疗对于BRAF V600突变的患者几乎没效，但现在我们有了双靶药物，有效率将近70%。如果把有突变的黑色素瘤进展比喻成飞驰的高铁，双靶治疗就类似于一个双头导弹，直接击中了它的驱动系统，从前后两端击毁列车的拉力和推力，迫使它停下来。这个意义非常大。”
泰菲乐和迈吉宁双靶联合治疗已于2019年12月获得国家药品监督管理局批准用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，并于2020年3月获批用于BRAF V600突变阳性的III期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗，成为国内第一个具有BRAF V600突变的晚期黑色素瘤及黑色素瘤辅助治疗双适应症的靶向治疗药物。
继2019年7月12日获批用于10岁及以上患者复发型多发性硬化（RMS）的治疗，捷灵亚第一批药品已在北京、上海、广州、成都、重庆、杭州等6个城市10家医院全面落地，这也标志着这一全球第一个，也是目前唯一一个覆盖10岁及以上患者的多发性硬化口服疾病修正治疗（DMT）药物已正式登陆中国，惠及中国3万余名患者，助其重获高质量的灵动人生。
捷灵亚具备独有的免疫调节及中枢神经保护双重机制，改善患者长期预后，有望实现多发性硬化治疗的四重目标，包括“无复发、无磁共振成像（MRI）病变、无脑萎缩和无残疾进展”。
在多项关键研究与真实世界研究中，捷灵亚都显示出卓越的疗效，在一项1292名患者参与的与干扰素头对头对比的TRANSFORMS研究中，捷灵亚可以显著延长服药后的首次复发时间，直到研究的第12个月，仍有82.6%的受试患者无复发[vi]。另一项包括214名10-17岁受试者的PARADIGMS研究结果显示，服用捷灵亚后，85.7%的受试患者在治疗24个月后疾病仍未复发。
贝达喹啉是近半个世纪以来全球结核病药物研发的最新成果。2012年12月获得美国FDA加速审批通过，2016年11月23日获得国家药监局上市批准，2020年1月2日，正式在中国上市。
耐多药结核病被称为“长了翅膀的癌症”，是治疗结核病的一大难题。耐多药结核病是指对异烟肼和利福平等最为有效的抗结核药物没有反应的结核病，在结核病人群中，患上该病的比例约为8.23%。据世界卫生组织统计，2018年中国新发耐多药结核病患者就多达6.6万多例。
耐多药结核病的治疗选择方案数量有限且费用高昂。目前，深圳地区普通结核病的治愈率已经达到90%以上，但是耐多药（含耐利福平）结核病治愈率仅为60%左右。